Es el Zolgensma, para pacientes con Atrofia Muscular Espinal. Según el resultado, el costo lo pagará el Estado o lo asumirá el laboratorio.
El Ministerio de Salud de la Nación anunció este viernes que llegó a un acuerdo con el laboratorio Novartis para empezar a proveer una terapia génica de alto costo para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1.
Se trata de Zolgensma, un medicamento que se administra una única vez y tiene un valor de lista de 2 millones de dólares. ¿Cuál es el acuerdo al que llegó el Ministerio de Salud y quiénes podrán recibirlo?
Este fármaco es el de la campaña con el que el influencia Santiago Maratea reunió el dinero para Emma Gamarra a principios de 2021. Emmita –como se hizo conocida la beba en redes– tenía el grado más severo de Atrofia Muscular Espinal (AME).
Esta enfermedad es un cuadro de origen genético caracterizado por debilidad y atrofia muscular simétrica, progresiva y de gravedad variable, resultado de una degeneración y pérdida de las neuronas motoras inferiores en la médula espinal y en los núcleos del tronco encefálico. Esto afecta principalmente a los miembros inferiores y a los músculos respiratorios.
El acuerdo de riesgo compartido
El diálogo con el laboratorio arrancó en 2020 y recientemente se llegó a un arreglo que incluye la estrategia de riesgo compartido. “Esto quiere decir que el Estado se hace cargo del valor del fármaco siempre que el medicamento funcione. En caso de que no cumpla con ciertos hitos u objetivos determinados, el costo lo tendrá que absorber el laboratorio”, le explica a Clarín Natalia Messina, directora de Medicamentos Especiales y Alto Precio del Ministerio de Salud de la Nación.
El medicamento Onasemnogén Abeparvovec (Zolgensma), con el cual se realiza la terapia génica, tiene un valor de venta comercial de más de 2 millones de dólares y es el de más alto precio de la región y el segundo más caro a nivel mundial. Como parte del acuerdo, el Estado lo adquirirá a 1,3 millones de dólares (más IVA).
“En el momento que el paciente reciba el medicamento, el Estado va a abonar el 20%. El pago se hará en pesos al valor del dólar oficial de esa fecha”, precisa Messina ante la consulta de este diario.
Cada 12 meses, el laboratorio podrá reclamar otro 20% a pagar de la misma manera. Para ese momento, el paciente será evaluado nuevamente y se determinará si corresponde ese pago o no, según la evolución en su salud.
“Existen ciertos hitos que el paciente tiene que alcanzar, según la edad que tenga, relacionados con su situación respiratoria y motriz. Si no los alcanza o empeora, el Estado no se va a hacer cargo del pago y el laboratorio deberá absorber el costo”, sostiene.
El Ministerio de Salud se refieren a una inversión de más de 15 millones de dólares porque se va a aprobar una orden de compra abierta por ese monto, con la idea de poder cubrir el tratamiento a 12 pacientes, que es un estimativo de potenciales niños con AME 1 que podrían necesitar la medicación. Ese es el presupuesto disponible pero no quiere decir que se vaya a utilizar en su totalidad e igualmente el pago se realizará en forma fragmentada.
“Existe un registro de pacientes con AME para la administración de otro medicamento para tratar la Atrofia Muscular Espinal, que se llama Spinraza. Vamos a sumar a los pacientes que requieran Zolgensma a ese mismo registro”, señala Messina.
Hay cuatro subtipos de AME en función de la edad de aparición y de la gravedad de la enfermedad. La forma AME tipo 1 es la más común y grave (58%) y los síntomas son de inicio infantil. Los candidatos para recibir esta medicación deberán tener AME tipo 1 y no podrán ser mayores de 9 meses.
El médico deberá registrar al paciente y la Comisión Nacional para Pacientes con AME (CONAME) -que ya existe para analizar los casos que requieren Spinraza- evaluará si le corresponde la administración de Zolgensma. Esta comisión también revisará si el paciente cumple esos hitos que se mencionaban más arriba.
El Estado se hará cargo en todos los casos, también cuando la persona tenga obra social o prepaga. “Esto quiere decir que la única vía para acceder a Zolgensma será a través del Estado. Si el paciente es candidato a recibir el medicamento, a partir de ahora la familia se evitará el difícil recorrido asociado al acceso, que muchas veces implicaba presentarse en la Justicia”, detalla la referente de la cartera de Salud.
Esto también beneficiará a las prepagas y obras sociales que, en algunos casos, venían haciéndose cargo de un porcentaje (generalmente, 10% o 20%) del costo del medicamento, casi siempre luego de la presentación de un recurso de amparo.
Un posible precedente para otras drogas
Sobre la posibilidad de que esta estrategia se extienda a otros fármacos, Messina aseguró: “Este acuerdo podría ser un precedente para el abordaje del acceso a los medicamentos de alto costo. Vamos a empezar a evaluar otras terapias. El diálogo con Novartis empezó en 2020, llevó un tiempo llegar a este arreglo, que contempla una reducción en el valor, la estrategia de riesgo compartido y el pago cada 12 meses y según la evolución del paciente”.
El compromiso quedó sellado con la firma de la Resolución 21/2023 por parte de la ministra Carla Vizzotti. Después de que se abra esta orden de compra, el laboratorio tiene que presentar formalmente la propuesta y aceptar las condiciones. «Creemos que de acá a tres meses se podría empezar a comprar el medicamento«, confirma Messina.
Explica que tienen previsto que la aprobación de la CONAME se efectúe en una única reunión, como ocurre hoy con la mayoría de los casos en los que se autoriza Spinraza, teniendo en cuenta que son patologías severas para las que suministrar los medicamentos en tiempo y forma es fundamental.
«La CONAME se reúne una vez al mes, pero cuando recibe un caso urgente se solicita un encuentro de emergencia. Buscamos que los casos se resuelvan en el día, siempre que contemos con la documentación correspondiente», aporta Messina.
Con este acuerdo, Argentina se convierte en el primer país de la región en realizar desde el sector público una adquisición bajo estos criterios.
Qué dijeron desde el laboratorio
Eugenia Esquerro, directora médica de Novartis Argentina, explicó que «se trata de una terapia que consiste en una única dosis aplicada en la vida del paciente que actúa sobre la causa raíz de la AME reemplazando el gen SMN1 ausente, por una copia sana».
«Esto permitirá mejorar la funcionalidad de las motoneuronas del sistema nervioso del paciente», agregó.
Sobre la negociación, destacó que «se realizó un exhaustivo análisis de la evidencia clínica y en base a eso se construyó un perfil de paciente que se vería más beneficiado por el tratamiento. Luego, se consolidaron las bases del acuerdo por riesgo compartido identificando los hitos de evolución esperados en los pacientes después de recibir la terapia».
«Finalmente, se establecieron las condiciones comerciales y se dio curso a las aprobaciones internas correspondientes», comentó a este diario.
En esta línea, sumó: «Consideramos que este logro marcará un hito en la forma en la que se incorporen los medicamentos de alto costo al sistema de salud de una manera responsable en el marco de un trabajo colaborativo entre el sector público y privado».
AS